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2022年8月17日FDA受理骨髓纤维化新药Momelotinib(莫洛替尼)上市申请

  2022年8月17日FDA受理骨髓纤维化新药Momelotinib(莫洛替尼)上市申请

  2022年8月17日,GSK宣布,FDA已受理 momelotinib(莫洛替尼)的新药上市申请(NDA),用于治疗骨髓纤维化患者,预计的PDUFA日期为2023年6月16日。

  FDA受理Momelotinib上市申请

  Momelotinib是一种具有差异化作用机制的靶向JAK1、JAK2与ALK2的潜在新药,通过抑制JAK1和JAK2可改善全身症状和脾肿大。此外,铁调素在骨髓纤维化中过度表达会导致贫血,直接抑制ACVR1可导致循环铁调素的减少,进而达到治疗效果。Momelotinib最先由Sierra Oncology开发,该公司于2022年7月被GSK收购。

  此项新药申请是基于关键的III期MOMENTUM试验结果。MOMENTUM是一项随机、双盲的全球III期临床试验,旨在评估momelotinib治疗和减少疾病关键特征的安全性和有效性,包括症状、输血(由于贫血)和脾肿大。该试验纳入195名既往接受过JAK抑制剂治疗的患者,按2:1随机分为莫洛替尼组(n=130)或达那唑组(n=65)。

  该试验的主要终点是,根据骨髓纤维化症状评估表,在第24周结束前的28天内,TSS较基线降低≥50%。关键的次要终点包括第24周结束前≥12周的TI率,血红蛋白水平≥8g/dL,以及第24周时脾容量较基线减少≥35%的SRR。结果显示,该试验已达到所有主要和关键的次要终点,包括总症状评分(TSS)、输血独立性(TI)率和脾脏反应率(SRR)。

  Momelotinib治疗数据

  骨髓纤维化是一种罕见的血癌,由失调的JAK信号转导途径和转录蛋白信号激活剂引起,症状表现为全身症状、脾明显肿大和进行性贫血。在美国,骨髓纤维化影响着约2万例患者,其中约40%的患者在诊断时已经贫血,几乎所有患者最终都会发展为贫血。

  内容来源:医药魔方Info

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